La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el jueves por primera vez un fármaco que ralentiza modestamente la enfermedad de Alzheimer, un avance que ofrece cierta esperanza en el tratamiento de esta dolencia que destruye la memoria, pero que también plantea difíciles cuestiones de seguridad, eficacia y coste.
La agencia había concedido previamente al fármaco, llamado Leqembi, una aprobación acelerada basada en su capacidad para reducir los cúmulos de amiloide en el cerebro, una característica distintiva del Alzheimer. La decisión del jueves se basó en datos posteriores que mostraban que el tratamiento ralentizaba el deterioro cognitivo y funcional en un 27% en 18 meses en comparación con el placebo. Según los expertos, esto supuso una ralentización de la progresión de cinco meses.
“La decisión de hoy es la primera comprobación de que un fármaco dirigido al proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha mostrado beneficios clínicos en esta devastadora enfermedad”, declaró Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este estudio confirmatorio ha verificado que es un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Alzheimer”.
El fármaco, que se administra por vía intravenosa cada dos semanas, es para pacientes en fase inicial con deterioro cognitivo leve o demencia incipiente causada por el Alzheimer, y una acumulación confirmada de amiloide en sus cerebros.
La FDA exige que la etiqueta del fármaco incluya una “advertencia en caja”. Esta advertencia, a veces denominada “recuadro negro”, indica que Leqembi y otros fármacos antiamiloides de nueva generación pueden provocar inflamación y hemorragias cerebrales. El efecto secundario, denominado ARIA -anomalías de la imagen relacionadas con el amiloide- suele ser asintomático. Pero en raras ocasiones pueden producirse incidentes potencialmente mortales, según la advertencia.
Se cree que la muerte de tres pacientes en una parte ampliada del ensayo principal de Leqembi está relacionada con el fármaco. Alrededor del 21% de los participantes en el ensayo que recibieron el fármaco sufrieron inflamación o hemorragia cerebral, o ambas cosas, en comparación con el 9% de los que recibieron el placebo.
La advertencia en recuadro también señala que los pacientes con dos copias de una variante genética que aumenta el riesgo de desarrollar Alzheimer -denominada APOE4- parecen tener un mayor riesgo de complicaciones y que deben someterse a pruebas genéticas antes de recibir el fármaco.
En otra parte de la etiqueta, la FDA insta a los médicos a tener precaución al recetar Leqembi a personas que toman anticoagulantes. Algunas clínicas han declarado que no tienen previsto administrar el fármaco a personas que toman anticoagulantes por temor a posibles hemorragias cerebrales.
Leqembi, de las empresas farmacéuticas Eisai, de Tokio, y Biogen, de Cambridge (Massachusetts), es un anticuerpo monoclonal, o proteína fabricada en laboratorio, que actúa sobre la beta amiloide del cerebro. No es una cura ni restaura los recuerdos dañados por esta enfermedad neurodegenerativa mortal. Pero muchos neurólogos afirman que disponer de un fármaco que ralentice el Alzheimer, aunque sea modestamente, es un hito tras años de ensayos fallidos.
No obstante, los efectos secundarios del fármaco y su precio de 26.500 dólares al año han generado controversia sobre el medicamento, también llamado lecanemab. Algunos médicos se muestran escépticos al respecto, pues dudan de que el amiloide sea la causa principal del Alzheimer.
A Jerry Avorn, profesor de medicina de la Facultad de Medicina de Harvard, le preocupa que los pacientes esperen erróneamente que el medicamento mejore su memoria y su capacidad de pensamiento. “Eso es falso”, afirma. “Sólo hará que la abuela olvide un poquito menos”. Y señaló que los pacientes que reciban el fármaco tendrán que someterse a múltiples escáneres cerebrales y realizar frecuentes viajes a centros de infusión, lo que podría suponer una carga.
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